Лекарството получи зелена светлина без сериозни клинични тестове

Японското правителство даде историческа зелена светлина на първите в света комерсиални медицински терапии, базирани на индуцирани плурипотентни стволови клетки (iPS). Решението отваря вратата за напълно нов подход в лечението на болестта на Паркинсон и тежката сърдечна недостатъчност, но предизвика остри критики в международната научна общност заради екстремно малкия брой тествани пациенти и финансовата тежест върху обикновените хора.

Революция в регенеративната медицина

Министърът на здравеопазването Кеничиро Уено обяви официалното одобрение на двата препарата – Amchepry за Паркинсон и ReHeart за исхемична кардиомиопатия. Терапиите използват препрограмирани стволови клетки, които могат да се превърнат във всеки тип тъкан. Според създателите от фармацевтичната компания Sumitomo Pharma и Университета в Киото, култивираните клетки се трансплантират директно в мозъка, за да възстановят изгубените невронни вериги.

"Това ще бъдат първите медицински продукти на пазара, които използват индуцирани плурипотентни стволови клетки", заяви Кеничиро Уено пред местните медии.

Ускорена процедура и скрити рискове

Зад бляскавия успех обаче се крие изключително спорен регулаторен механизъм. Препаратите получават само "условно и срочно" одобрение по силата на японското законодателство от 2014 година. Този закон позволява пускане на пазара веднага след доказване на базова безопасност, но преди категорично доказване на пълна ефикасност.

Данните от изследванията са шокиращи за западните стандарти. Клиничното изпитване за лечението на Паркинсон е проведено върху едва седем пациенти, а сърдечната терапия е тествана върху осем души. Липсата на контролни групи, които да приемат плацебо, прави абсолютно невъзможно неоспоримото потвърждение на резултатите. Производителите имат седем години да докажат, че лекарствата наистина работят, в противен случай лицензът им ще бъде отнет.

Остри критики от западни учени

Светът на науката посрещна новината с огромна доза скептицизъм. Международни експерти определят японската рамка като опасна. Изследователят Пол Ноепфлър от Калифорнийския университет критикува остро занижените критерии.

"Това е изключително рисков регулаторен експеримент", коментира Пол Ноепфлър относно липсата на мащабни тестове.

Основният проблем обаче е финансов. Тъй като условно одобрените експериментални лечения автоматично се покриват от японската национална здравна каса, цената от стотици хиляди долари на пациент се прехвърля директно върху гърба на данъкоплатците. Народът ще плаща солено за терапии, чиято реална полза спрямо плацебо ефект все още е обект на догадки.