Методът Nano-ERASER показа успешни резултати при лабораторни мишки

Учени от Университета на Южна Каролина разработиха иновативна система от наночастици, която може да възстановява разрушени мозъчни клетки при болест на Алцхаймер. Откритието, публикувано в края на август в специализираното научно издание Cell Biomaterials, демонстрира успешно превръщане на обикновени опорни клетки в изцяло нови и функциониращи неврони.

За разлика от досегашните лечения, които само забавят прогресията на най-разпространения тип деменция, новата технология има потенциала да обърне процеса на когнитивен упадък чрез регенерация на мозъчната тъкан.

Препрограмиране на клетките без генетична намеса

Възрастният човешки мозък има силно ограничен капацитет да възстановява невроните, унищожени от заболяването. За да преодолее това, екипът на професор Пейшън Сю създава полимерен наногел, наречен Nano-ERASER. Системата е проектирана така, че да преминава успешно през кръвно-мозъчната бариера и да достига до астроцитите – звездообразни опорни клетки, които са изобилни в централната нервна система.

След като проникне в тях, наногелът освобождава антитела, които разграждат специфичен протеин, известен като PTBP1. Намаляването на нивата на този протеин действа като превключвател и кара астроцитите да се трансформират в неврони.

Основното предимство на технологията е, че за разлика от инструментите за генно редактиране като CRISPR, Nano-ERASER не променя ДНК на клетките, а самото препрограмиране е обратимо.

„Надяваме се това да бъде по-ефективно, а също и по-безопасно“, обяснява професор Сю, цитиран в проучването. „Не е нужно да се тревожим за потенциални странични ефекти на генетично ниво“.

Успешни тестове и подобрена памет

При първоначалните лабораторни изпитания върху човешки органоиди – миниатюрни модели, имитиращи мозък с болест на Алцхаймер – методът успешно е предизвикал образуването на нови функционални неврони.

„Новите неврони могат да съзреят и да оцелеят“, категоричен е ръководителят на екипа.

Впоследствие учените са приложили терапията върху мишки, страдащи от заболяването. В рамките на няколко седмици животните са възстановили типичните си умения за гнездене и са започнали да преминават през водни лабиринти много по-бързо отпреди, което е ясен знак за подобрена памет и способност за учене.

Анализът на животинските мозъци е показал още намаляване на възпалителните процеси и спад в натрупването на амилоид-бета протеин, който е основната отличителна черта на болестта.

„Потвърдихме и много по-висока гъстота на неврони в мозъците на лекуваните мишки“, добавя Пейшън Сю. „Само след две инжекции тези мишки станаха по-умни. Дори и след една инжекция вече видяхме, че поведението им се различава от това на нетретираните животни“.

Пътят към клиничните изпитвания

Резултатите от изследването са важна стъпка в регенеративната невронаука, тъй като досега в научните среди се водеха спорове дали самото потискане на протеина PTBP1 е достатъчно, за да предизвика образуване на нови неврони в жив организъм.

Макар изследването да не доказва директно, че системата Nano-ERASER ще работи по същия начин при хора, то очертава ясна посока за търсене на реално лечение. В бъдеще екипът планира да оцени дългосрочната ефективност на платформата, да я тества върху нечовекоподобни примати и впоследствие да започне клинични изпитвания с пациенти.